- Sunt 100 de miliaone de oameni în lume care au boli genetice și care ar putea fi tratați cu aceste terapii.
- Intellia Therapeutics, compania fondată de Jennifer Doudna, câștigătoare a premieului Nobel pentru Medicină pentru descoperirea metodei de editare a ADN-ului, a introdus o porțiune de ADN într-o nano-particulă de lipide.
- Intellia vrea să editeze și măduva, pentru a trata bolile de sânge precum hemofilia sau anemia falci-formă o boală care îi afectează mai ales pe oamenii din zonele tropicale și sub-tropicale.
Terapia genică a fost folosită cu succes pentru prima oară în interiorul corpului uman. Până acum, fusese folosită numai pe celule extrase din organism, editate genetic şi apoi reintroduse. Testele sunt revoluţionare, pentru că sunt primii paşi pentru a trata mult mai uşor bolile care au cauze genetice.
Care sunt rezultatele pacienților tratați cu astfel de terapii?
Au fost trataţi şase pacienţi care au polineuropatie amiloidă. Este o boală genetică rară, care presupune acumularea unei proteine numite amiloid la nivelul organelor interne și a țesuturilor. Atunci când se fac depozite ale acestei proteine, organele interne încep să cedeze. Intellia Therapeutics, compania fondată de Jennifer Doudna, câștigătoare a premieului Nobel pentru Medicină pentru descoperirea metodei de editare a ADN-ului, a introdus o porțiune de ADN într-o nano-particulă de lipide. Aceasta a ajuns în sânge prin intermediul țesutului care strânge celulele de colesterol și le transportă în ficat. Irlandezul Paddy Doherty, unul dintre pacienții tratați a avut o reducere a nivelului de aminoloid din sânge de 87%. În funcție de doza de tratament, reducerea fost cuprinsă între 50 și 96%.
Ce înseamnă asta pentru viitorul terapiilor genomice?
Laboratoarele de editare genomică au nevoie de echipamente de cinci milioane de dolari și 10 experți care să prelucreze secvențele. Intellia vrea să editeze și măduva, pentru a trata bolile de sânge precum hemofilia sau anemia falci-formă o boală care îi afectează mai ales pe oamenii din zonele tropicale și sub-tropicale. Noile rezultate dau speranța că orice genă poate fi editată, atâta timp cât se poate ajunge la ea. Sunt 100 de miliaone de oameni în lume care au boli genetice și care ar putea fi tratați cu aceste terapii.
Citește și